過(guò)去，通過(guò)藥物治療自閉癥一直被學(xué)術(shù)界否定，而這一觀點(diǎn)似乎有了改變。5月14日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予酪氨酸羥化酶抑制藥L1-79用于緩解自閉癥患者的社會(huì)化和溝通癥狀的快速通道認(rèn)定。

對(duì)于那些用于治療嚴(yán)重疾病、有望解決現(xiàn)在無(wú)法解決的醫(yī)療需求的藥物，F(xiàn)DA快速通道將促進(jìn)并加速這類(lèi)藥物的開(kāi)發(fā)和注冊(cè)審查。L1-79顯示出，它有潛力解決核心自閉癥癥狀治療中未得到滿足的醫(yī)療需要。

L1-79是一項(xiàng)尚處于臨床試驗(yàn)階段的、用于治療自閉癥核心癥狀的候選藥物，有望調(diào)節(jié)與ASD相關(guān)的兒茶酚胺能通路。L1-79的研發(fā)公司Yamo Pharmaceuticals制藥公司，一直專(zhuān)注于自閉癥譜系障礙藥物開(kāi)發(fā)。

公司首席醫(yī)學(xué)官J. Thomas Megerian博士表示：“在針對(duì)自閉癥核心癥狀的治療方法的開(kāi)發(fā)過(guò)程中，這是重要的一步。L1-79的首個(gè)研究結(jié)果和FDA授予的快速通道認(rèn)證，讓我們感到十分鼓舞。我們希望與FDA密切合作，通過(guò)更多的臨床研究來(lái)推進(jìn)L1-79的上市進(jìn)程。”

L1-79獲得快速通道認(rèn)定，主要是基于最近完成的臨床二期研究數(shù)據(jù)，這項(xiàng)研究的多個(gè)獨(dú)立指標(biāo)顯示，自閉癥核心癥狀都有所改善。盡管研究對(duì)象的數(shù)量不多，研究的時(shí)間也不長(zhǎng)（只有28天），但有效性指標(biāo)仍出現(xiàn)了積極趨勢(shì)。接下來(lái)，公司計(jì)劃對(duì)兒童、青少年和成人進(jìn)行自閉癥臨床研究，進(jìn)一步探索L1-79在改善社會(huì)化和溝通癥狀方面的潛力。

據(jù)估計(jì)，59名美國(guó)兒童中就有1名患有自閉癥，而男孩比女孩易感3-4倍。刻板的行為模式，以及社交互動(dòng)困難，將會(huì)從童年一直伴隨患者的終生。

自閉癥的病因尚不清楚，但基因和環(huán)境應(yīng)該是兩大重要因素。由于每位患者的嚴(yán)重程度、具體癥狀和病因都各不相同，因此，自閉癥又被稱(chēng)為“頻譜”紊亂。現(xiàn)在，還沒(méi)有任何一種被證實(shí)為有效并被權(quán)威部門(mén)批準(zhǔn)的自閉癥藥物療法。