許多自閉癥孩子的家長，都關心2020年自閉癥新藥的問世。

2018年1月，瑞士制藥巨頭羅氏（Roche）公司宣布，他們開發(fā)的自閉癥新藥Balovaptan （又名RG7314）獲得美國FDA的突破性療法認定，進入快速通道的臨床試驗，引起了廣泛關注。這個藥物進行了三期臨床試驗，計劃在今年6月30日結束。

然而，據(jù)Fierce?Biotech網(wǎng)站報道，在Roche公司今年第一季度的財報中，公司的兩個三期臨床藥物宣布終止，其中就包括 Balovaptan。Roche并沒有在財報中披露更多信息，截止6月19日，Roche官網(wǎng)也沒有自閉癥新藥的終止三期臨床信息。

媒體報道和推特顯示， Balovaptan終止的原因是，Roche公司評估了它的二期臨床結果，認為沒有足夠的有效性數(shù)據(jù)，來支持繼續(xù)三期臨床試驗。至此，針對自閉癥核心障礙的唯一一個進入三期臨床的藥物宣布終止。

作為廣受期待的2020自閉癥新藥，Balovaptan是一個選擇性抑制vasopressin-1A（后葉加壓素）受體的藥物。2015年，美國斯坦福大學Karen Parkers教授的研究小組發(fā)現(xiàn)，自閉癥兒童血液中的后葉加壓素含量偏低，給自閉癥兒童補充后葉加壓素有利于提高社交能力。

然而，這項研究存在兩個疑點：一方面，參與研究的群體樣本差異太大，而且參與者的健康問題和用藥情況，都可能影響血液中后葉加壓素含量的測定。另一方面，研究人員只從每個參與者身上抽取了一次血液樣品，并不符合生物標記物在不同的測試和取樣時間都是可靠、有效和穩(wěn)定的要求。

有研究表明，高濃度的后葉加壓素會引起常見的兩個自閉癥的癥狀：焦慮和攻擊性行為。Roche公司研發(fā)的Balovaptan藥物，可以抑制后葉加壓素的分泌，達到改善自閉癥譜系障礙社交行為的目的。

2020年自閉癥新藥問世了嗎？2017年國際自閉癥研究大會報道，斯坦福大學的研究人員給兒童鼻孔中噴后葉加壓素，Roche公司給予自閉癥成年人服用Baovaptan，受試者的社交能力都有所增強。但是，針對后葉加壓素的臨床試驗也存在很多爭論。

一方面，后葉加壓素與社交行為的關系不明確，不是簡單的“太多”或者“太少”。也許有一個平衡的問題，加壓素系統(tǒng)可能在兒童發(fā)育過程中扮演不一樣的角色，還可能是用藥方式不一樣造成的差異。

另一方面，神經(jīng)多樣性觀點認為，自閉癥是一種神經(jīng)多樣性的表現(xiàn)，不應該被治愈，只要支持就好。與其去尋找子虛烏有的自閉癥新藥，不如為自閉癥人士支持和輔助。

2020年自閉癥新藥能問世嗎？我們能了解的最新信息，是Balovaptan三期臨床終止。