國外一些專家提出，小腦不但承擔著協(xié)調(diào)身體運動、維持平衡的作用，還在認知、情感、社會行為等非運動功能中起了一定作用，并與多種精神疾病有關，如精神分裂癥等。而靶向小腦抑制性環(huán)路或可用于自閉癥治療。

3月16日，明尼蘇達大學醫(yī)學院Yi-Mei (Amy) Yang實驗室的Owen Y. Chao等人發(fā)表了一篇論文。他們的研究工作驗證了小腦異常在自閉癥致病機理中扮演的重要角色，并由此為自閉癥治療提供了新的研究思路。

在自閉癥患者的解剖學研究中，小腦中的浦肯野細胞的減少是一個明顯特征。浦肯野細胞是小腦皮質(zhì)向外輸出的唯一神經(jīng)元，它會從平行纖維和攀緣纖維接收興奮性信號，從中間神經(jīng)元接收抑制性信號。研究表明，弱勢在小鼠小腦的浦肯野細胞中敲除某個自閉癥相關基因，將會損傷該神經(jīng)元的內(nèi)在興奮性，使其出現(xiàn)自閉癥類似行為。

研究人員使用BTBR小鼠作為研究對象，來探究小腦在自病癥致病機理中扮演何種角色。BTBR小鼠能夠穩(wěn)定地表現(xiàn)出社交障礙和重復行為等類似于自閉癥的行為，是一種研究自閉癥機理的理想動物模型。他們通過電生理學研究，發(fā)現(xiàn)相比于正常小鼠，BTBR小鼠的浦肯野細胞的放電頻率明顯減少，而這是由于其自身的內(nèi)在興奮性較低，并且收到了來自于中間神經(jīng)元的過量抑制性信號。

研究人員發(fā)現(xiàn)，過量抑制性信號的產(chǎn)生與一種位于中間神經(jīng)元軸突末端的鉀離子通道Kv1.2的下調(diào)有關。他們使用了DHA來作為Kv1.2的激動劑。體外的電生理實驗表明，添加DHA之后，浦肯野細胞的放電頻率明顯增加。同時，腹腔注射DHA之后，BTBR小鼠的自閉癥類似行為也得到了很大緩解。

研究人員還利用化學遺傳學的方法，通過設計藥物激活專門受體來增強BTBR小鼠的小腦特定區(qū)域浦肯野細胞活性，從而改善了自病癥行為。

盡管尚處于研究階段，但靶向小腦抑制性環(huán)路確實為自閉癥治療提供了新思路。