許多自閉癥孩子的家長(zhǎng)，都關(guān)心2020年自閉癥新藥的問(wèn)世。

2018年1月，瑞士制藥巨頭羅氏（Roche）公司宣布，他們開(kāi)發(fā)的自閉癥新藥Balovaptan （又名RG7314）獲得美國(guó)FDA的突破性療法認(rèn)定，進(jìn)入快速通道的臨床試驗(yàn)，引起了廣泛關(guān)注。這個(gè)藥物進(jìn)行了三期臨床試驗(yàn)，計(jì)劃在今年6月30日結(jié)束。

然而，據(jù)Fierce?Biotech網(wǎng)站報(bào)道，在Roche公司今年第一季度的財(cái)報(bào)中，公司的兩個(gè)三期臨床藥物宣布終止，其中就包括 Balovaptan。Roche并沒(méi)有在財(cái)報(bào)中披露更多信息，截止6月19日，Roche官網(wǎng)也沒(méi)有自閉癥新藥的終止三期臨床信息。

媒體報(bào)道和推特顯示， Balovaptan終止的原因是，Roche公司評(píng)估了它的二期臨床結(jié)果，認(rèn)為沒(méi)有足夠的有效性數(shù)據(jù)，來(lái)支持繼續(xù)三期臨床試驗(yàn)。至此，針對(duì)自閉癥核心障礙的唯一一個(gè)進(jìn)入三期臨床的藥物宣布終止。

作為廣受期待的2020自閉癥新藥，Balovaptan是一個(gè)選擇性抑制vasopressin-1A（后葉加壓素）受體的藥物。2015年，美國(guó)斯坦福大學(xué)Karen Parkers教授的研究小組發(fā)現(xiàn)，自閉癥兒童血液中的后葉加壓素含量偏低，給自閉癥兒童補(bǔ)充后葉加壓素有利于提高社交能力。

然而，這項(xiàng)研究存在兩個(gè)疑點(diǎn)：一方面，參與研究的群體樣本差異太大，而且參與者的健康問(wèn)題和用藥情況，都可能影響血液中后葉加壓素含量的測(cè)定。另一方面，研究人員只從每個(gè)參與者身上抽取了一次血液樣品，并不符合生物標(biāo)記物在不同的測(cè)試和取樣時(shí)間都是可靠、有效和穩(wěn)定的要求。

有研究表明，高濃度的后葉加壓素會(huì)引起常見(jiàn)的兩個(gè)自閉癥的癥狀：焦慮和攻擊性行為。Roche公司研發(fā)的Balovaptan藥物，可以抑制后葉加壓素的分泌，達(dá)到改善自閉癥譜系障礙社交行為的目的。

2020年自閉癥新藥問(wèn)世了嗎？2017年國(guó)際自閉癥研究大會(huì)報(bào)道，斯坦福大學(xué)的研究人員給兒童鼻孔中噴后葉加壓素，Roche公司給予自閉癥成年人服用Baovaptan，受試者的社交能力都有所增強(qiáng)。但是，針對(duì)后葉加壓素的臨床試驗(yàn)也存在很多爭(zhēng)論。

一方面，后葉加壓素與社交行為的關(guān)系不明確，不是簡(jiǎn)單的“太多”或者“太少”。也許有一個(gè)平衡的問(wèn)題，加壓素系統(tǒng)可能在兒童發(fā)育過(guò)程中扮演不一樣的角色，還可能是用藥方式不一樣造成的差異。

另一方面，神經(jīng)多樣性觀點(diǎn)認(rèn)為，自閉癥是一種神經(jīng)多樣性的表現(xiàn)，不應(yīng)該被治愈，只要支持就好。與其去尋找子虛烏有的自閉癥新藥，不如為自閉癥人士支持和輔助。

2020年自閉癥新藥能問(wèn)世嗎？我們能了解的最新信息，是Balovaptan三期臨床終止。