自閉癥藥物治療有了最新進(jìn)展：日前，基因編輯公司Sangamo（NASDAQ: SGMO）宣布與制藥巨頭諾華（NYSE: NVS）達(dá)成一項(xiàng)全球許可協(xié)議，諾華將會(huì)借助Sangamo的基因調(diào)控技術(shù)ZFP-TF，開(kāi)發(fā)包括自閉癥譜系障礙ASD靶點(diǎn)的基因調(diào)控療法，并將其商業(yè)化。

Sangamo成立于1995年，總部位于美國(guó)加利福尼亞里士滿，核心技術(shù)平臺(tái)包括基因組編輯、基因調(diào)控、基因治療和細(xì)胞治療技術(shù)。經(jīng)過(guò) 20 多年的發(fā)展，Sangamo已經(jīng)成為了基因療法領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。

“我們合作的目標(biāo)是為神經(jīng)發(fā)育障礙（包括自閉癥）患者開(kāi)發(fā)基因組療法，這可能會(huì)改變這些終生疾病的病史?！盨angamo董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官Sandy Macrae博士表示。他在鋅指蛋白領(lǐng)域造詣?lì)H深，曾于2013年獲得諾貝爾醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)提名，在藥物開(kāi)發(fā)領(lǐng)域擁有豐富的經(jīng)驗(yàn)。

鋅指蛋白（ZFPs）是人類基因組中最常見(jiàn)的基因之一，人體細(xì)胞會(huì)依靠鋅指蛋白調(diào)節(jié)基因表達(dá)。它是一類識(shí)別并結(jié)合特定DNA序列的轉(zhuǎn)錄因子，促使細(xì)胞將靶向基因與成千上萬(wàn)個(gè)其他基因區(qū)分開(kāi)。

在協(xié)議中，諾華將會(huì)使用Sangamo的基因組調(diào)控技術(shù) ZFP-TF，上調(diào)或者激活神經(jīng)發(fā)育障礙個(gè)體內(nèi)低表達(dá)的基因。ZFP-TFs是一種經(jīng)過(guò)工程化的鋅指蛋白（ZFPs），其設(shè)計(jì)用于鑒定和結(jié)合DNA的精確序列，一旦與DNA的序列結(jié)合，與ZFPs連接的轉(zhuǎn)錄阻遏物結(jié)構(gòu)域可移植該基因的表達(dá)，從而特異性地抑制或激活特定基因或等位基因的表達(dá)。

鋅指核酸酶（ZFNs）是一種經(jīng)過(guò)人工合成的限制性內(nèi)切酶，由識(shí)別特定DNA序列的 ZFNs和核酸內(nèi)切酶（FOKI）融合而成。通過(guò)人工改造ZFNs的鋅指 DNA結(jié)合域，可以靶向不同的DNA序列，特異性結(jié)合以后，由FokI切割域特異性切割DNA序列?；赯FNs這種特性，Sangamo研發(fā)了ZFN基因編輯技術(shù)，可特異性敲除基因，并將所需的治療性基因精準(zhǔn)插入目標(biāo)位點(diǎn)。這項(xiàng)技術(shù)是目前主流三大基因編輯技術(shù)之一。

ZFN技術(shù)在基因編輯療法方面的優(yōu)勢(shì)在于，它能精準(zhǔn)靶向人類基因組中任何核苷酸、高效編輯核苷酸和基因序列，可以特異性編輯目標(biāo)核苷酸或基因序列的任何位點(diǎn)。目前，Sangamo公司正在開(kāi)發(fā)下一代ZFN技術(shù)，希望提高此技術(shù)的精確性、效率和特異性，這三點(diǎn)是自閉癥治療性基因組編輯技術(shù)的關(guān)鍵參數(shù)。

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