自閉癥干細胞療法是一些私立醫(yī)院和媒體近些年大肆宣傳的一種自閉癥治療方法，收到廣泛的關(guān)注和質(zhì)疑。有人問了：干細胞治療自閉癥有科學依據(jù)嗎？

干細胞治療自閉癥始于一位醫(yī)生的偶然發(fā)現(xiàn)。早在1950年代，醫(yī)生就開始使用骨髓移植治療血液癌癥，骨髓包含有成年干細胞，能夠產(chǎn)生新的血液細胞。1980年代末，兒童血液癌癥專家Joanne Kurtzberg和臍帶血干細胞專家Hal Broxmeyer開始了合作。研究小組證明，臍帶血細胞比成年人干細胞在血液癌癥的治療上效果更佳。而使用臍帶血治療的優(yōu)勢在于，供體和受體不需要特別吻合。

Kurtzberg意識到，臍帶血在治療有色人種的血液癌癥方面有巨大優(yōu)勢，因為有色人種很難找到吻合的骨髓供體。1998年，她在杜克大學發(fā)起成立了Carolinas臍帶血庫，并在2005年開始建立全國性的臍帶血庫。在美國，每年有大約20萬婦女將新生兒的臍帶血捐獻給公共的臍帶血庫或者科研實驗室。2011年，F(xiàn)DA開始要求基于臍帶血治療的公司，提供安全和有效性數(shù)據(jù)。

1990年代晚期，Kurtzberg觀察到一些非常有趣的現(xiàn)象：有代謝障礙和自閉癥特質(zhì)的兒童在接受臍帶血移植后，不僅延長了生命，似乎還能預防大腦的退化，提高大腦功能。她推測，臍帶血中的干細胞可能會進入大腦，修復損傷的腦組織。她還認為，臍帶血中的其他細胞也能夠分泌一些信號分子，突破腦血屏障，降低大腦的炎癥，而自閉癥患者的大腦存在發(fā)炎現(xiàn)象。

為了驗證這個理論，Kurtzberg開始和杜克大學的自閉癥研究者Geraldine Dawson合作。2014年，亞特蘭大的公益組織Marcus基金會捐助了4千萬美元，支持他們開展一個臨床試驗。Marcus基金會的負責人Bernie Marcus也是美國大型家居建材用品零售商家得寶的共同發(fā)起人，他宣稱自己是“干細胞治療自閉癥的真正推動者”。據(jù)說，他親自告訴位于巴拿馬的干細胞診所負責人，希望FDA能批準干細胞的自閉癥療法。

杜克大學關(guān)于干細胞治療自閉癥的臨床試驗，很快引起了各方批評：

2014年，加州大學舊金山分校的神經(jīng)干細胞專家Arnold Kriegstein表示，這項研究就像是橄欖球賽中的“胡亂而希望渺茫的傳球”，臍帶血干細胞反轉(zhuǎn)幼兒大腦中與自閉癥相關(guān)結(jié)構(gòu)變化的可能性微乎其微。他指出，“他們給出的臍帶血治療自閉癥的各種理論依據(jù)都不靠譜。”

加州大學戴維斯分校的研究者Paul Knoepfler也在博客談論干細胞產(chǎn)業(yè)問題，同樣對該臨床試驗表示懷疑。他認為，自閉癥的機制尚不清楚，這樣的治療沒有意義。

然而，杜克研究小組還是在2017年發(fā)布了干細胞安全測試的臨床數(shù)據(jù)，結(jié)果很樂觀。臨床醫(yī)生和科研人員評估了22名2-5歲自閉癥兒童注射一次干細胞后的結(jié)果，發(fā)現(xiàn)13名受試者在六個月后取得了進步。然而，這項研究沒有對照組，無法證實接受干細胞治療的兒童取得了進步。

接下來，他們報告稱那些進步的受試者，受自閉癥影響的大腦區(qū)域的鏈接明顯增加。然而，他們沒有公布任何支持大腦發(fā)炎理論的證據(jù)。

目前，Kurtzberg拒絕透露自閉癥兒童的治療費用，但是她承認，國外的就診者需要繳納15000美元保證金。這些錢涵蓋將自閉癥兒童自己的或者兄妹間吻合的臍帶血，于45分鐘通過靜脈注射入自閉癥兒童體內(nèi)。她的小組計劃每年治療1000名兒童，而等待她們治療的兒童需要排一年的隊。她計劃發(fā)表有安慰劑組的臨床試驗結(jié)果，來比較臍帶血治療的效果。

然而，加州薩克拉門托的Sutter醫(yī)學研究所于2018年對29名自閉癥兒童的臍帶血移植臨床試驗，沒有發(fā)現(xiàn)有效果的證據(jù)。美國衛(wèi)生部（NIH）的臨床試驗登記了其他11個與自閉癥相關(guān)的干細胞臨床試驗，其中3個幾年前就停止了，另外3個的信息是狀態(tài)“未知”，還有2個自行終止了。這些試驗大多是在美國之外進行的，沒有任何一個是隨機雙盲設計，一些臨床試驗甚至要求付費參與。這更像是一種市場推廣的策略來誘惑受試者。

就連自閉癥干細胞療法的發(fā)起者Kurtzberg也承認，臨床試驗推動了那些不靠譜的干細胞治療的發(fā)展，但是她強調(diào)，她的團隊一直在告訴自閉癥家庭實情，“我們不倡導毫無用處的自閉癥治療方法?！?/p>