基因療法治療自閉癥是一些生物學(xué)和醫(yī)學(xué)專家提出的設(shè)想，并在研究中。許多家長(zhǎng)詢問(wèn)：自閉癥基因治療的希望大不大？

回答這個(gè)問(wèn)題之前，我們先要來(lái)了解什么是基因治療，以及它的治療原理。遺傳病的基因治療是指應(yīng)用基因工程技術(shù)將正?；蛞牖颊呒?xì)胞內(nèi)，以糾正缺陷基因而根治疾病?；蛑委熤饕委煹募膊☆愋桶ǎ哼z傳?。ㄈ缪巡　⒛倚岳w維病、家庭性高膽固醇血癥等）、心血管疾病、惡性腫瘤、感染性疾?。ㄈ绨滩?、類風(fēng)濕等）。

那么，自閉癥基因治療的希望大不大？進(jìn)行基因治療自閉癥必須具備以下幾個(gè)條件：

1、要對(duì)自閉癥的發(fā)病機(jī)理及相應(yīng)基因的結(jié)構(gòu)功能了解清楚；

2、糾正自閉癥的基因已被克隆，并了解該基因表達(dá)與調(diào)控的機(jī)制與條件；

3、該基因具有適宜的受體細(xì)胞并能在體外有效表達(dá)；

4、具有安全有效的轉(zhuǎn)移載體和方法，以及可供利用的動(dòng)物模型。

目前，基因治療自閉癥并不滿足以上全部條件。首先，醫(yī)學(xué)界對(duì)于自閉癥的發(fā)病機(jī)理還存在很大爭(zhēng)議，對(duì)相應(yīng)基因的結(jié)構(gòu)功能也不完全了解。其次，人們并不了解相關(guān)基因表達(dá)與調(diào)控的機(jī)制與條件。再次，國(guó)內(nèi)外沒(méi)有任何一項(xiàng)相關(guān)動(dòng)物模型可以證實(shí)，基因治療自閉癥可以減輕相關(guān)癥狀。

既然根據(jù)目前的醫(yī)學(xué)技術(shù)，基因療法是無(wú)法治療自閉癥的，那是否意味著自閉癥基因治療就沒(méi)有希望呢？也不盡然。

基因編輯技術(shù)是最熱門的生物學(xué)領(lǐng)域之一，人們對(duì)它在醫(yī)療上的應(yīng)用有著很大的憧憬。目前，基因編輯在高等動(dòng)物試驗(yàn)方面，我國(guó)處于領(lǐng)先地位，在自閉癥治療領(lǐng)域，已進(jìn)行了食蟹猴方面的研究。但由于大多數(shù)自閉癥的基因都不清楚，有可能是多個(gè)基因作用的結(jié)果，具體的靶向基因還需要更多研究。即使我們完全清楚了自閉癥基因，基因編輯技術(shù)尚存在脫靶等諸多挑戰(zhàn)。因此，基因治療概念雖然廣受關(guān)注，但是離實(shí)際應(yīng)用還有很長(zhǎng)的路要走。

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