自閉癥干細(xì)胞療法是一些私立醫(yī)院和媒體近些年大肆宣傳的一種自閉癥治療方法，收到廣泛的關(guān)注和質(zhì)疑。有人問了：干細(xì)胞治療自閉癥有科學(xué)依據(jù)嗎？

干細(xì)胞治療自閉癥始于一位醫(yī)生的偶然發(fā)現(xiàn)。早在1950年代，醫(yī)生就開始使用骨髓移植治療血液癌癥，骨髓包含有成年干細(xì)胞，能夠產(chǎn)生新的血液細(xì)胞。1980年代末，兒童血液癌癥專家Joanne Kurtzberg和臍帶血干細(xì)胞專家Hal Broxmeyer開始了合作。研究小組證明，臍帶血細(xì)胞比成年人干細(xì)胞在血液癌癥的治療上效果更佳。而使用臍帶血治療的優(yōu)勢(shì)在于，供體和受體不需要特別吻合。

Kurtzberg意識(shí)到，臍帶血在治療有色人種的血液癌癥方面有巨大優(yōu)勢(shì)，因?yàn)橛猩朔N很難找到吻合的骨髓供體。1998年，她在杜克大學(xué)發(fā)起成立了Carolinas臍帶血庫(kù)，并在2005年開始建立全國(guó)性的臍帶血庫(kù)。在美國(guó)，每年有大約20萬(wàn)婦女將新生兒的臍帶血捐獻(xiàn)給公共的臍帶血庫(kù)或者科研實(shí)驗(yàn)室。2011年，F(xiàn)DA開始要求基于臍帶血治療的公司，提供安全和有效性數(shù)據(jù)。

1990年代晚期，Kurtzberg觀察到一些非常有趣的現(xiàn)象：有代謝障礙和自閉癥特質(zhì)的兒童在接受臍帶血移植后，不僅延長(zhǎng)了生命，似乎還能預(yù)防大腦的退化，提高大腦功能。她推測(cè)，臍帶血中的干細(xì)胞可能會(huì)進(jìn)入大腦，修復(fù)損傷的腦組織。她還認(rèn)為，臍帶血中的其他細(xì)胞也能夠分泌一些信號(hào)分子，突破腦血屏障，降低大腦的炎癥，而自閉癥患者的大腦存在發(fā)炎現(xiàn)象。

為了驗(yàn)證這個(gè)理論，Kurtzberg開始和杜克大學(xué)的自閉癥研究者Geraldine Dawson合作。2014年，亞特蘭大的公益組織Marcus基金會(huì)捐助了4千萬(wàn)美元，支持他們開展一個(gè)臨床試驗(yàn)。Marcus基金會(huì)的負(fù)責(zé)人Bernie Marcus也是美國(guó)大型家居建材用品零售商家得寶的共同發(fā)起人，他宣稱自己是“干細(xì)胞治療自閉癥的真正推動(dòng)者”。據(jù)說(shuō)，他親自告訴位于巴拿馬的干細(xì)胞診所負(fù)責(zé)人，希望FDA能批準(zhǔn)干細(xì)胞的自閉癥療法。

杜克大學(xué)關(guān)于干細(xì)胞治療自閉癥的臨床試驗(yàn)，很快引起了各方批評(píng)：

2014年，加州大學(xué)舊金山分校的神經(jīng)干細(xì)胞專家Arnold Kriegstein表示，這項(xiàng)研究就像是橄欖球賽中的“胡亂而希望渺茫的傳球”，臍帶血干細(xì)胞反轉(zhuǎn)幼兒大腦中與自閉癥相關(guān)結(jié)構(gòu)變化的可能性微乎其微。他指出，“他們給出的臍帶血治療自閉癥的各種理論依據(jù)都不靠譜?！?/p>

加州大學(xué)戴維斯分校的研究者Paul Knoepfler也在博客談?wù)摳杉?xì)胞產(chǎn)業(yè)問題，同樣對(duì)該臨床試驗(yàn)表示懷疑。他認(rèn)為，自閉癥的機(jī)制尚不清楚，這樣的治療沒有意義。

然而，杜克研究小組還是在2017年發(fā)布了干細(xì)胞安全測(cè)試的臨床數(shù)據(jù)，結(jié)果很樂觀。臨床醫(yī)生和科研人員評(píng)估了22名2-5歲自閉癥兒童注射一次干細(xì)胞后的結(jié)果，發(fā)現(xiàn)13名受試者在六個(gè)月后取得了進(jìn)步。然而，這項(xiàng)研究沒有對(duì)照組，無(wú)法證實(shí)接受干細(xì)胞治療的兒童取得了進(jìn)步。

接下來(lái)，他們報(bào)告稱那些進(jìn)步的受試者，受自閉癥影響的大腦區(qū)域的鏈接明顯增加。然而，他們沒有公布任何支持大腦發(fā)炎理論的證據(jù)。

目前，Kurtzberg拒絕透露自閉癥兒童的治療費(fèi)用，但是她承認(rèn)，國(guó)外的就診者需要繳納15000美元保證金。這些錢涵蓋將自閉癥兒童自己的或者兄妹間吻合的臍帶血，于45分鐘通過靜脈注射入自閉癥兒童體內(nèi)。她的小組計(jì)劃每年治療1000名兒童，而等待她們治療的兒童需要排一年的隊(duì)。她計(jì)劃發(fā)表有安慰劑組的臨床試驗(yàn)結(jié)果，來(lái)比較臍帶血治療的效果。

然而，加州薩克拉門托的Sutter醫(yī)學(xué)研究所于2018年對(duì)29名自閉癥兒童的臍帶血移植臨床試驗(yàn)，沒有發(fā)現(xiàn)有效果的證據(jù)。美國(guó)衛(wèi)生部（NIH）的臨床試驗(yàn)登記了其他11個(gè)與自閉癥相關(guān)的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)，其中3個(gè)幾年前就停止了，另外3個(gè)的信息是狀態(tài)“未知”，還有2個(gè)自行終止了。這些試驗(yàn)大多是在美國(guó)之外進(jìn)行的，沒有任何一個(gè)是隨機(jī)雙盲設(shè)計(jì)，一些臨床試驗(yàn)甚至要求付費(fèi)參與。這更像是一種市場(chǎng)推廣的策略來(lái)誘惑受試者。

就連自閉癥干細(xì)胞療法的發(fā)起者Kurtzberg也承認(rèn)，臨床試驗(yàn)推動(dòng)了那些不靠譜的干細(xì)胞治療的發(fā)展，但是她強(qiáng)調(diào)，她的團(tuán)隊(duì)一直在告訴自閉癥家庭實(shí)情，“我們不倡導(dǎo)毫無(wú)用處的自閉癥治療方法?！?/p>