美國自閉癥藥物研發(fā)2020年最新進展有哪些呢？

在美國，F(xiàn)DA曾批準(zhǔn)利培酮（risperidone）和阿立哌唑（aripiprazole）兩款產(chǎn)品用于自閉癥治療。這兩種自閉癥藥物均為多巴胺/5-羥色胺受體拮抗劑，可以改善易怒和刻板動作的癥狀，而對于社交能力缺陷則沒有治療作用。

目前，美國已有多種有望改善社交能力缺陷的藥物已在研究當(dāng)中，如催產(chǎn)素、代謝性谷氨酸受體（mGluR）正向別構(gòu)調(diào)節(jié)劑、苯并二氮卓、D-環(huán)絲氨酸、mGluR負向別構(gòu)調(diào)節(jié)劑、NMDAR拮抗劑等。

今年5月，來自O(shè)vid Therapeutics的新型δ選擇性GABA受體激動劑OV101（gaboxadol），在治療脆性X綜合征（一種自閉癥亞型）男性患者的2期臨床試驗ROCKET中獲得積極結(jié)果。它是一款靶向持續(xù)性抑制功能受損的藥物，可以通過調(diào)節(jié)持續(xù)性抑制影響神經(jīng)元活性。持續(xù)性抑制是大腦中一種重要生理過程，它的異?？蓪?dǎo)致多種神經(jīng)發(fā)育疾病。此前，F(xiàn)DA已授予OV101孤兒藥資格和快速通道資格。

另一款同樣針對脆性X綜合征患者的在研產(chǎn)品ZYN002，曾在一項名為FAB-C的2期臨床試驗中獲得積極結(jié)果。這是一種大麻二酚（CBD）凝膠，此前曾獲FDA授予的孤兒藥物資格。目前，該產(chǎn)品正在進行一項擴展試驗，以評估ZYN002用于具有脆性X綜合征的兒童和青少年的長期安全性和耐受性。

在藥物開發(fā)方面，美國也有不少研究人員和生物公司投身自閉癥治療領(lǐng)域。目前已有不少產(chǎn)品開展了臨床試驗。日前，諾華（Novartis）公司與Sangamo Therapeutics達成一項全球合作，開發(fā)和商業(yè)化基因調(diào)控療法，以治療自閉癥和其他多種神經(jīng)發(fā)育障礙。

值得一提的是，我國治療自閉癥的藥物開發(fā)較少。根據(jù)藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，我國目前僅有一款產(chǎn)品登記開展針對自閉癥治療的臨床研究——一款來自四川大冢制藥的5-羥色胺受體拮抗劑阿立哌唑。此前，該產(chǎn)品已被批準(zhǔn)用于治療精神分裂癥。目前，專家們正在開展一項多中心隨機雙盲的3期臨床試驗，旨在評估阿立哌唑口服溶液治療自閉癥患者的療效和安全性。

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