我們都希望自閉癥治療藥物能早日問世，而bumetanide（布美他尼）是最接近成功的一種藥物。遺憾的是，不久前臨床試驗失敗了。

日前，由全球制藥公司Servier和生物技術初創(chuàng)公司Neurochlore合作進行的兩項bumetanide治療自閉癥核心障礙的三期臨床試驗，宣布提前終止。據(jù)悉，兩個三期臨床試驗都嚴格按照現(xiàn)代醫(yī)學標準的臨床雙盲實驗設計，即受試組和對照組的隨機雙盲實驗。

這兩項實驗是在歐洲藥品管理局監(jiān)管下進行的，共有14個國家的422名重度或中度自閉癥兒童和青少年參加。其中一個實驗包括211名2-6歲兒童，另一個包括211名7-17歲的青少年。

這項研究了評估bumetanide對自閉癥的核心障礙（交流和社交互動、重復刻板行為）的影響，使用了CARS（兒童自閉癥評估量表），SRS（社交反應量表），CGI（臨床整體印象量表）和Vineland 量表。然而，經(jīng)過6個月的臨床實驗，實驗組和對照組沒有明顯差別，也沒有發(fā)現(xiàn)明顯的藥物副作用。

Bumetanide在臨床上是一種利尿劑。法國學者Yehezkel Ben-Ari觀察到Bumetanide能調(diào)節(jié)小鼠中的化學信息分子多巴胺水平，而有人認為多巴胺在大腦中的異常，可能是自閉癥的一種生物學機制。

2010年，Yehezkel Ben-Ari的第一個人體實驗表明，Bumetanide提高了5名自閉癥兒童的核心障礙。然后，他在2012年創(chuàng)立了生物科技公司Neurochlore，并申請了Bumetanide治療自閉癥的發(fā)明專利。

2013年，Neurochlore對27名受試自閉癥兒童重復了早期實驗結果。2017年，他們發(fā)表了一項共有88名兒童參與的臨床實驗報告，患兒每天兩次服用0毫克、0.5毫克、1毫克或2毫克Bumetanide，實驗共進行了三個月。結果表明，研究組在CARS量表的得分上有明顯提高。

很多專家對此結果表示了謹慎樂觀，主要質(zhì)疑在于，由于Bumetanide的利尿劑作用，很難說，這是一個嚴謹?shù)碾p盲實驗。但這個結果促成了國際醫(yī)藥集團合作，進行了迄今為止最大的兩項三期臨床實驗。

Neurochlore的總裁，Yehezkel Ben-Ari教授認為，“兩個三期臨床實驗同時失敗，實在令人沮喪”。他表示將使用人工智能的方法，進一步分析這些數(shù)據(jù)，以證實Bumetanide是否對某些亞型的自閉癥有療效。