如何評(píng)估藥物治療自閉癥是否有效呢？

要回答這個(gè)問題，我們要先了解評(píng)估一種療法是否有效，通常需要經(jīng)過怎樣的過程。最明顯的策略是給自閉癥患者服用藥物，并對(duì)其服藥前后的情況進(jìn)行評(píng)估，看看效果如何。但一些更深入的研究指出，這種方法也存在一些問題。因?yàn)橛械陌Y狀可能自行改善（比如隨著孩子的長(zhǎng)大而自行改善），而這種改善和藥物無關(guān)。因此，要研究某種藥物的確切療效，必須使用對(duì)照樣本。也就是說，接受藥物治療測(cè)試的人的情況都非常相似——他們必須具有相同的診斷、功能水平接近、年齡相仿等，不同之處只是有沒有接受藥物治療。

很多醫(yī)生都很清楚，在服用了一些非活性藥物如糖丸或鹽溶液后，如果患者相信它具備療效，那么他們很多人的癥狀都會(huì)有所改善，這也被稱為安慰劑。這種已知的安慰劑效應(yīng)，和醫(yī)生關(guān)注帶來的正面效果一樣，反映了希望和積極思考的力量。不過，就是在服用安慰劑前，要確定它對(duì)你的孩子的療效要比其他藥物好。以往的研究表明，在嘗試安慰劑的人里，大約有13%的人明顯好轉(zhuǎn)。因此研究人員想知道，有沒有一種安慰劑對(duì)超過13%的人都有效？否則，為什么要浪費(fèi)自己的錢買藥，還要為潛在的副作用擔(dān)心。關(guān)于安慰劑的療效，也可以通過樣本對(duì)照方式進(jìn)行測(cè)試，其中不同對(duì)照組的區(qū)別改為是否服用安慰劑。

如何評(píng)估藥物治療自閉癥是否有效呢？最好的方法，首先是需要將參與者隨機(jī)分配到藥物組和安慰劑組，而這當(dāng)中每個(gè)人對(duì)自己會(huì)得到哪種藥毫不知情。隨機(jī)分配有助于確保得到安慰劑和藥物的人之間的情況大體一致，從而不會(huì)對(duì)反應(yīng)結(jié)果造成影響。例如，如果首批參與試驗(yàn)的志愿者對(duì)該研究很感興趣而都被分配到藥物組，那么他們可能更傾向于順著研究方向去或者更期待獲得改善，這樣就可能會(huì)使研究結(jié)果出現(xiàn)偏差。反之，如果首先聯(lián)系研究人員的人是那些癥狀最嚴(yán)重的人，他們隨后被分配到藥物組，而由于他們癥狀的嚴(yán)重性，藥物能帶來的改變相對(duì)有限，這也會(huì)導(dǎo)致結(jié)果有偏差。這就是為什么需要通過隨機(jī)的方式比如擲硬幣來進(jìn)行分組。另外，任何人包括孩子的父母、甚至醫(yī)生都知道誰正在服用藥物、誰正在服用安慰劑。這種調(diào)查稱為雙盲研究，能夠最大限度地避免導(dǎo)致研究偏差的因素，包括無意間引人的因素。

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