對于低齡重度自閉癥患兒來說，他們的神經(jīng)元處高可塑狀態(tài)，有效且易獲得的自閉癥藥物亟待研發(fā)，以改善核心癥狀。

不久前，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院李斐教授領(lǐng)銜的團隊，與復(fù)旦大學(xué)類腦智能科學(xué)與技術(shù)研究院馮建峰教授、羅強副研究員團隊、英國劍橋大學(xué)Barbara J Sahakian教授團隊等合作，在Science Bulletin雜志上在線發(fā)表了一批論文，基于高循證的隨機雙盲安慰劑平行對照試驗（RCT）實驗設(shè)計，揭示一種價格便宜、藥性溫和、副作用小的利尿劑布美他尼口服片劑，有望成為適用于低齡重度自閉癥治療的新型藥物。

布美他尼是一種廣泛適用于兒科臨床的利尿劑，具有改善自閉癥社交溝通等核心癥狀的可能性。布美他尼應(yīng)用于自閉癥治療，基于如下假設(shè)：布美他尼作為鈉-鉀-氯（Na-K-Cl）共轉(zhuǎn)運體（NKCC1）的拮抗劑，可以調(diào)節(jié)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的氯離子穩(wěn)態(tài)，恢復(fù)自閉癥相關(guān)的腦功能。然而，考慮到樣本量小、年齡跨度大和缺乏安慰劑對照，布美他尼對低齡自閉癥患者的安全性和有效性尚不明確。

研究顯示，為期三個月的布美他尼干預(yù)可以改善3-6歲自閉癥兒童社交溝通和感知覺障礙等核心癥狀，為低齡重度自閉癥兒童進行藥物治療帶來希望。這項研究是目前國際上單站點最大樣本量的臨床試驗，其中71%為重度自閉癥患兒。

本研究使用了一種新型神經(jīng)影像技術(shù)，即磁共振波譜（MRS）技術(shù)，無創(chuàng)監(jiān)測自閉癥兒童服藥前后大腦神經(jīng)遞質(zhì)的濃度改變。提示布美他尼可能會幫助患兒，尤其是GABA功能受損的患兒。然而，自閉癥存在病因異質(zhì)性，不同自閉癥患者對布美他尼治療效果存在差別，也可能就是病因異質(zhì)性的一種體現(xiàn)，有必要進行后續(xù)深入研究。

目前，低齡重度自閉癥治療以康復(fù)訓(xùn)練為主，尚無有效的藥物。而關(guān)于布美他尼的發(fā)現(xiàn)，有望為自閉癥藥物研發(fā)帶來新突破。